Foi publicado no início do mês de Maio, o artigo de revisão intitulado “Lysosomal storage diseases: stem cell-based and gene therapy” por Seung U. King, do UBC Hospital, University of British Columbia, Vancouver, Canadá, na revista científica Cell Transplantion.
Este artigo revê a utilização de células estaminais hematopoiéticas do sangue do cordão umbilical entre outras terapias disponíveis recentemente para o tratamento das Doenças Lisossomais de Sobrecarga (LSD). As Doenças Lisossomais de Sobrecarga (LSD) são um grupo de cerca de 40 doenças metabólicas, genéticas, normalmente autossómicas e recessivas, originadas por alterações no funcionamento do lisossoma.
Este organelo celular é responsável pela degradação de macromoléculas que, quando não são clivadas em moléculas mais pequenas e eliminadas da célula ou reutilizadas, acumulam-se e tornam-se tóxicas.
Individualmente, cada uma destas doenças é muito rara, no seu conjunto, e considerando as 27 LSD mais frequentes, 1 em cada 4.000 recém-nascidos portugueses apresenta uma destas patologias. O transplante de células estaminais hematopoiéticas do sangue do cordão umbilical veio trazer uma hipótese de tratamento num futuro próximo.
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