Aplicações Terapêuticas actuais das Células Estaminais de SCU

Doenças Tratáveis Com Células Estaminais e Progenitoras Hemotopoiéticas (HSPC)

I. Doenças com Tratamento Padronizado
Nestes casos, o tratamento com HSPC é eficaz e já está totalmente comprovado, padronizado e generalizado. Para algumas destas doenças, as HSPC são o único tratamento disponível. Para outras doenças, são só empregues quando os outros tratamentos disponíveis falham ou quando a doença é muito agressiva e rápida.

1. Leucemias
Cancro das células do sangue com função imunológica, cancro dos leucócitos, ou cancro dos glóbulos brancos.
1.1. Leucemia Aguda
- Leucemia Aguda linfoblástica (ALL)
- Leucemia Aguda Mielogénica (AML)
- Leucemia Aguda Bifenotípica
- Leucemia Aguda Indiferenciada
1.2. Leucemia Crónica
- Leucemia Crónica Mielogénica (CML)
- Leucemia Crónica Linfocítica (CLL)
- Leucemia Crónica Mielogénica Juvenil (JCML)
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil (JMML)

2. Síndromes Mielodisplásicos
Pré-leucemia.
- Anemia Refractária (RA)
- Anemia Refractária com Sideroblastos em Anel (RARS)
- Anemia Refractária com Excesso de Blastos (RAEB)
- Anemia Refractária com Excesso de Blastos em Transformação (RAEB-T)
- Leucemia Crónica Mielomonocítica (CMML)

3. Linfomas
Cancro dos leucócitos que circulam no sangue e nos gânglios linfáticos.
- Linfoma de Hodgkin
- Linfoma Não-Hodgkin, Linfoma de Burkitt

4. Anomalias Hereditárias dos Eritrócitos
Os glóbulos vermelhos contêm hemoglobina que é o transportador do oxigénio no corpo humano.
- Talassemia ß Major (Anemia de Cooley)
- Anemia Blackfan-Diamond
- Aplasia Pura dos Eritrócitos
- Doença das Células Falciformes

5. Outras Doenças da Proliferação das Células Sanguíneas
5.1. Anemias
Deficiências ou malformações dos eritrócitos.
- Anemia Aplástica Severa
- Anemia Congénita Deseritropoiética
- Anemia de Fanconi
- Hemoglobinúria Paroxística Nocturna (PNH)
- Aplasia Pura dos Eritrócitos
5.2. Anomalias Hereditárias das Plaquetas
Plaquetas são fragmentos dos megacariócitos, necessários para que ocorra a coagulação.
- Amegacariocitose, Trombocitopenia Congénita
- Trombastenia de Glanzmann
5.3. Doenças Mieloproliferativas
- Mielofibrose Aguda
-Metaplasia Mielóide Agnogénica (Mielofibrose)
- Policitemia Vera
-Trombocitemia Essencial
5.4. Doenças Hereditárias dos Sistema Imune
5.4.1. Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)
- SCID com Deficiência em Adenosina-Desaminase (ADA-SCID)
- SCID Ligada ao Cromossoma-X
- SCID com Ausência de Células-T e Células-B
- SCID com Ausência de Células-T e com Células-B Normais
- Síndrome de Omenn
- Agamaglobulinopatia Ligada ao Cromossoma-X
- Défice da Fosforilase dos Nucleótidos das Purinas
5.4.2. Neutropenias
- Síndrome de Kostmann
- Mielocatexia
5.4.3. Outras
- Ataxia-Telangiectasia
- Síndrome dos Linfócitos Lisos
- Imunodeficiência Variável Comum
- Síndrome de DiGeorge
- Deficiência da Adesão dos Leucócitos
- Doenças Linfoproliferativas (LPD)
- Doença Linfoproliferativa Ligada ao Cromossoma-X (Susceptibilidade ao Vírus de Epstein-Barr)
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
5.4.4. Doenças dos Fagócitos
Fagócitos são células do sistema imune especializadas na morte, fagocitose e digestão de organismos estranhos.
- Síndrome de Chediak-Higashi
- Doença Crónica Granulomatosa
- Deficiência dos Neutrófilos em Actina
- Disgenesia Reticular

6. Cancro na Medula Óssea
Doenças dos plasmócitos. Plasmócitos são linfócitos-B que segregam os anticorpos.
- Mieloma Múltiplo
- Leucemia dos Plasmócitos
- Macroglobulinemia de Waldenstrom
- Disqueratose

7. Outros Cancros
Sem origem nas células sanguíneas.
- Neuroblastoma
- Retinoblastoma


II. Doenças com Tratamento em Fase de Ensaio Clínico

Nestas doenças, o tratamento com HSPC é benéfico mas ainda não está padronizado e aceite para ser generalizado. Nalguns casos, as HSPC retardam a evolução da doença mas não a curam. Noutros casos, as HSPC curam a doença mas a dose e a metodologia de aplicação das HSPC ainda está em fase de investigação clínica.

1. Transplantes para Tumores Cancerígenos
- Cancro da mama
- Sarcoma de Ewing
- Carcinoma de Células Renais

2. Transplantes para Doenças Hereditárias que Afectam o Sistema Imune e Outros Órgãos
- Hipoplasia das Cartilagens e do Cabelo
- Doença de Gunther (Porfiria Eritropoiética)
- Síndrome de Hermansky-Pudlak
- Síndrome de Pearson
- Síndrome de Shwachman-Diamond
- Mastocitose Sistémica

3. Transplantes para Doenças Metabólicas Hereditárias
3.1. Doenças de Acumulação de Mucopolissacáridos (MPS)
- Mucopolissacaridoses (MPS)
- Síndrome de Hurler (MPS-IH)
- Síndrome de Scheie (MPS-IS)
- Síndrome de Hunter (MPS-II)
- Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
- Síndrome de Morquio (MPS-IV)
- Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
- Síndrome de Sly, Deficiência de ß-Glucoronidase (MPS-VII)
- Mucolipidose II (Doença das Células-I)
3.2. Doenças com Leucodistrofia
- Adrenoleucodistrofia (ALD), Adrenomieloneuropatia (AMN)
- Doença de Krabbe (Leucodistrofia de Células Globóides)
- Leucodistrofia Metacromática
3.3. Doenças de Acumulação dos Lisossomas
- Doença de Gaucher
- Doença de Niemann-Pick
- Doença de Sandhoff
- Doença de Tay-Sachs
- Doença de Wolman
3.4. Outras Doenças Hereditárias
- Síndrome de Lesch-Nyhan
- Osteopetrose

4. Transplantes para Doenças da Proliferação Celular
4.1. Doenças Histiocíticas
- Linfohistiocitose Eritrofagocítica Familiar
- Hemofagocitose
- Histiocitose de Células de Langerhans (Histiocitose-X) (LCH)

5. Transplantes para Doenças do Sistema Nervoso Central
- Esclerose Múltipla

6. Terapia Génica
Transplante de HSPC geneticamente modificadas.
- Trombastenia de Glanzmann
- Imunodeficiência Severa Combinada (SCID)
- SCID com Deficiência em Adenosina-Desaminase (ADA-SCID)
- SCID Ligada ao Cromossoma-X

7. Cardiomioplastia Celular
Reforço do músculo cardíaco lesado, por infusão de HSPC ou por promoção do seu crescimento.
- Autotransplante de HSPC
- Indução da Chamada ao Músculo Cardíaco das HSPC e Indução da sua Proliferação por Fármacos


III. Doenças com Tratamento em Fase Experimental

Nestas doenças, o benefício do tratamento com HSPC ainda não foi comprovado. Nalguns casos, os tratamentos já se encontram em Ensaio Clínico de Fase I (comparação do tratamento com HSPC com o tratamento com outra terapia, para ver se as HSPC dão resultados melhores). Noutros casos, as experiências ainda estão em fase laboratorial (culturas celulares, animais).

1. Doenças Auto-Imunes
- Artrite Juvenil
- Artrite reumatóide
- Doença de Crohn
- Diabetes tipo I
- Síndrome de Evan
- Dermatomiosite Juvenil
- Esclerodermia
- Lupus Sistémico Eritematososo

2. Terapia Génica
- Anemia de Fanconi
- Doenças Metabólicas (Leucodistrofias, Doenças de Armazenamento, etc)
- Doença de Parkinson

3. Reparação de Células do Sistema Nervoso
3.1. Doenças do Sistema Nervoso Central
- Esclerose lateral Amiotrófica
- Doença de Alzheimer
- Doença de Huntington
- Doença de Parkinson
3.2. Doenças Traumáticas
- Lesão da Medula Espinhal
- AVC, Anoxia Neonatal

4. Reparação de Fracturas Ósseas

Reparação de Órgãos

Rim
- Transplante Combinado de Rim e de HSPC
- Diferenciação das HSPC em Células Renais

Fígado
- Diferenciação das HSPC em Células Hepáticas (ex: falência hepática por toxicidade a fármacos)

Outros
- Diferenciação das HSPC em células dos ossos, das cartilagens, em adipócitos, em vasos sanguíneos, em células musculares e células musculares cardíacas.